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内耳再生C遺伝子治療による難聴回復

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遺伝子の働き

 人間に限らず、すべての生物の身体は、異なった種類の多数の細胞から成り立っています。それぞれの細胞の形を作り出し、機能をはたしている元になる物質は、タンパク質です。どのような細胞の形になり、どのような機能を果たすかは、どの種類のタンパク質を使うかによって異なっています。つまり、取り揃えているタンパク質の種類によって、おのおのの細胞の形や機能が異なってくるのです。ほとんどの生命現象は、タンパク質によってコントロールされているといっても過言ではありません。
 それでは、おのおのの細胞は、どうやって自分たちにあったタンパク質を取りそろえることができるのでしょうか。タンパク質は細胞の中で作られますが、その設計図になるのがDNA(デオキシリボ核酸)という物質で、細胞の中の「核」、という部分に格納されています。この設計図のことを遺伝子と言います。1つひとつの個体すべての細胞は、共通の設計図を持っていて、その設計図の中から自分に必要な部分だけを書き写し、自分に必要なタンパク質を作り出しています。

 

遺伝子治療とは

 この設計図である遺伝子に傷が入って、正常なタンパク質が作られなくなってしまい、病気になってしまうのが遺伝病です。傷の入る場所によって異常になるタンパク質の種類が変わってしまうので、違う病気になるのです。
 遺伝子治療とは、もともとは、このような遺伝性疾患を治療するために、設計図の傷がある場所を修復することを目指した治療法です。広い意味では、あるタンパク質の遺伝子を細胞に送り込み、足りないタンパク質ができるようにしたり、逆に不都合な働きをしているタンパク質を遺伝子レベルで押さえこむことなども遺伝子治療と言われます。

 

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